Zug – Vertex Pharmaceuticals und CRISPR Therapeutics haben bekannt gegeben, dass sie eine neue nicht-exklusive Lizenzvereinbarung für die Nutzung der CRISPR-Technologie zur Geneditierung, bekannt als CRISPR/Cas9, abgeschlossen haben, um die Entwicklung von Vertex-Hypoimmunzelltherapien für Typ-1-Diabetes zu beschleunigen. CRISPR ging 2016 an die Börse und ist ein ehemaliges TOP 100 Schweizer Startup und Scale-Up.
CRISPR Therapeutics ist ein führendes Geneditierunternehmen, das sich auf die Entwicklung transformativer genbasierter Arzneimittel für schwere Erkrankungen mithilfe seiner proprietären CRISPR/Cas9-Plattform konzentriert. CRISPR/Cas9 ist eine revolutionäre Gene-Editing-Technologie, die präzise, gezielte Änderungen an genomischer DNA ermöglicht. CRISPR Therapeutics hat ein Portfolio therapeutischer Programme in einem breiten Spektrum von Krankheitsbereichen wie Hämoglobinopathien, Onkologie, regenerative Medizin und seltene Krankheiten etabliert. Um seine Bemühungen zu beschleunigen und auszuweiten, hat CRISPR Therapeutics strategische Kooperationen mit führenden Unternehmen wie Bayer, Vertex Pharmaceuticals und ViaCyte, Inc.
Die Vereinbarung sieht vor, dass Vertex CRISPR Therapeutics 100 Millionen US-Dollar im Voraus für nicht ausschliessliche Rechte an der Technologie von CRISPR Therapeutics für die Entwicklung von hypoimmunen genmanipulierten Zelltherapien für Typ-1-Diabetes (T1D) zahlen wird. CRISPR Therapeutics wird für bis zu 230 Mio. USD zusätzliche Meilensteine in Forschung und Entwicklung in Betracht kommen und Lizenzgebühren für alle zukünftigen Produkte erhalten, die sich aus dieser Vereinbarung ergeben.
«Wir freuen uns, unsere langjährige und erfolgreiche Zusammenarbeit mit Vertex mit dieser Zusammenarbeit auszubauen, die unsere Gene-Editing-Plattform voll nutzt, um Hypoimmunzell-Therapien für T1D zu entwickeln», sagte Samarth Kulkarni, Ph.D., Chief Executive Officer von CRISPR Therapeutics. «Parallel dazu bauen wir unsere Kapazitäten in der regenerativen Medizin weiter aus und erweitern unsere bestehenden allogenen geneditierten Zelltherapieprogramme.»
Eines der top Startups der Schweiz
CRISPR und ViaCyte, die 2022 von Vertex übernommen wurden, werden weiterhin an ihren bestehenden, durch Gene editierten allogenen Stammzelltherapien unter Verwendung von ViaCyte-Zellen zur Behandlung von Diabetes unter den Bedingungen ihrer Zusammenarbeit zusammenarbeiten. Eine Phase-1/2-Studie zu VCTX211, einem allogenen, gentechnisch veränderten, aus Stammzellen gewonnenen Produktkandidaten für T1D, der aus der Zusammenarbeit von CRISPR Therapeutics und ViaCyte hervorgegangen ist, wurde eingeleitet und läuft noch.
CRISPR Therapeutics wird keine Anteile an der bereits bestehenden Produktpipeline von Vertex T1D, einschliesslich VX-880 und VX-264, erwerben. Die CRISPR Therapeutics AG hat ihren Hauptsitz in Zug, Schweiz, mit ihrer hundertprozentigen US-Tochtergesellschaft CRISPR Therapeutics, Inc. und F&E-Aktivitäten in Boston und San Francisco. Das 2013 gegründete Unternehmen wurde zwischen 2015 und 2019 jedes Jahr zu einem der TOP 100 Schweizer Startups gewählt. Das Startup nahm mit seinem Börsengang im Oktober 2016 56 Mio. USD auf dem NASDAQ Global Market auf. Das Unternehmen erreichte auch in den Jahren 2020 und 2021 das Top-100-Scale-Up-Ranking. (Venturelab/mc/hfu)