Translation-X erhält 150’000 CHF Kick, um Autismus mit Präzisionsmedizin zu bekämpfen
Basel – Das Spin-off des Biozentrums der Universität Basel Translation-X, das auf die selektive mRNA-Translation abzielt, erhielt den letzten Kick in Höhe von CHF 150’000 von Venture Kick, um einen ungedeckten medizinischen Bedarf bei Autismus-Spektrum-Störungen zu decken.
Autismus-Spektrum-Störungen (ASD) stellen eine kritische Lücke in der medizinischen Versorgung dar, da sie oft mit Herausforderungen in der sozialen Kommunikation verbunden sind und nur begrenzte Behandlungsmöglichkeiten für die Kernsymptome zur Verfügung stehen. Ein Haupthindernis für die Entwicklung wirksamer Therapien ist das unvollständige Verständnis der ASD zugrunde liegenden biologischen Ursachen.
Autismus-Spektrum-Störungen betreffen weltweit etwa 2 % der Neugeborenen
Translation-X erforscht einen neuartigen therapeutischen Ansatz, der auf die selektive mRNA-Translation abzielt. Die Forschung von Translation-X hat eine gestörte mRNA-Translation als Kernproblem bei einer Untergruppe von ASD identifiziert, wobei ein besonderer Schwerpunkt auf Map-Kinase-interagierenden Kinasen (MNK) als Arzneimittelziel liegt. Durch die Hemmung von MNK will Translation-X die normale mRNA-Translation und die neuronale Funktion wiederherstellen und damit eine vielversprechende Behandlung anbieten, die direkt an der Wurzel der Pathologie einer genetisch definierten Untergruppe von Autismus ansetzt.
Autismus-Spektrum-Störungen betreffen weltweit etwa 2 % der Neugeborenen und stellen einen erheblichen ungedeckten Bedarf an gezielten Behandlungen dar. Translation-X adressiert diesen Bedarf durch die Entwicklung von hirngängigen MNK-Inhibitoren, die auf die Kernsymptome abzielen. Das Biotech-Startup konzentriert sich zunächst auf seltene genetische Erkrankungen und entwickelt einen Ansatz zur Phänotypisierung für eine mechanistisch definierte, größere Zielpopulation. Diese Behandlungen könnten von der Ausweisung als Orphan Drug profitieren, was sowohl einen strategischen Markteintritt als auch eine Grundlage für die Expansion bieten würde.
Translation-X wird die 150’000 CHF von Venture Kick für die weitere Entwicklung seiner führenden Medikamentenkandidaten verwenden und sich dabei auf die Verfeinerung von MNK-Inhibitoren zur Behandlung der Kernsymptome von Autismus-Spektrum-Störungen konzentrieren. Die Mittel werden auch die Geschäftsentwicklung unterstützen und dem Unternehmen helfen, sich auf künftige Investitionen und Partnerschaften vorzubereiten.
Zum Team gehören Dr. Özgür Genç, leitender Wissenschaftler und Projektleiter, Prof. Peter Scheiffele, wissenschaftlicher Berater, und Dr. Guido Koch, Berater für medizinische Chemie. Zusätzlich bringen die Fakultätsmitglieder Prof. Martin Smiesko und Prof. Markus Lill vom Pharmazentrum ihre Expertise in der Computerchemie in das Projekt ein.
«Venture Kick hat uns geholfen, die geschäftlichen Herausforderungen der Startup-Welt besser zu verstehen. Während der drei Phasen haben wir von dem strukturierten Ansatz profitiert, der uns geholfen hat, uns auf die wesentlichen geschäftlichen Aufgaben wie die Definition des Geschäftsmodells und die Vorbereitung der Investitionsbereitschaft zu konzentrieren», betonte Özgür Genç. «Ausserdem wurden wir mit wichtigen Experten und Netzwerken in Kontakt gebracht, was uns wertvolle Möglichkeiten eröffnete. Die Mittel wurden wirksam zur Unterstützung der Entwicklung von Translation-X eingesetzt.» (Venture Kick/mc/hfu)