Actelion: FDA empfiehlt Zavesca bei Niemann-Pick Typ C

Dies erklärte die US-Gesundheitsbehörde FDA am Dienstagabend auf Anfrage von AWP. Allerdings habe sich die Mehrheit der Mitglieder nicht überzeugt gezeigt, dass Actelion «substanzielle Nachweise» für die Wirksamkeit des Mittels vorgelegt habe, hiess es weiter. Dagegen wurde die Sicherheit überwiegend als gegeben angesehen.

In den USA ist Zavesca derzeit als orales Therapeutikum für die Behandlung erwachsener Patienten mit leichter bis mittelschwerer Typ-1-Gaucher-Krankheit zugelassen, bei denen eine Enzymersatztherapie nicht in Betracht kommt. NPC ist ein sehr seltenes neurodegeneratives, genetisch bedingtes Leiden mit tödlichem Ausgang, das überwiegend Kinder und Jugendliche betrifft, jedoch in jedem Alter einsetzen kann. (awp/mc/ps/33)