Novartis erhält FDA-Zulassung für Gilenia bei MS

Damit sei Gilenia das erste, oral einzunehmende MS-Medikament, das zugelassen worden sei, heisst es weiter. Die Zulassung basiere auf Studien mit mehr als 2’600 Probanden. Weitere Zulassungsanträge seien bei der European Medicines Agency und in anderen Ländern hängig.

Zulassungsempfehlung bestätigt
Mitte Juni hatte ein vorberatender Ausschuss der FDA bereits einstimmig die Zulassung empfohlen. Während der FDA-Ausschuss sich bei der Frage zur Sicherheit und Wirksamkeit von Gilenia geschlossen einig war, war die Haltung der Mitglieder bei der Frage zur Erstlinienbehandlung gespalten. Von 25 Experten sprachen sich 21 für den Einsatz des Mittels bereits bei der ersten Behandlung eines Patienten aus. Zudem empfahl der Ausschuss, von Novartis die Durchführung einer Studie mit einer niedrigeren Dosierung als vorgeschlagen zu fordern.

Blockbusterpotenzial
Gilenia wird als ein wichtiges Medikament in der Pipeline von Novartis betrachtet; viele Analysten sehen ein Umsatzpotenzial von 1 Mrd USD und mehr. Von MS sind rund 400’000 US-Bürger betroffen, weltweit sind es 2,5 Millionen Menschen. Rezidivierende-remittierende MS ist die häufigste Form.

Gute Studienresultate zu Produktkandidat SOM230
Novartis hat mit ihrem Produktkandidaten SOM230 (Pasireotid) zur Therapie des Cushing-Syndroms in einer Phase-III-Studie einen Erfolg erzielt. Der Wirkstoff habe den Cortisolspiegel bei der Mehrheit der Probanden gesenkt; 26% der Patienten hätten ein normales Cortisolniveau erreicht, teilt der Pharmakonzern weiter mit. Bei den Phase-III-Tests handle es sich um die bisher grösste Studie für diese Indikation. Die Studie soll auch die Basis für die Einreichung eines Zulassungsgesuchs sein, die noch 2010 erfolgen soll, heisst es weiter. SOM230 ist in den USA und in Europa der «Orphan Drug»-Status gewährt worden. Ein vollständiges Sicherheits- und Wirksamkeitsprofil sei noch nicht erstellt worden.

Primärer Endpunkt erreicht
Im Rahmen der Studie habe nach sechs Monaten die Mehrheit der evaluierbaren Patienten – 91 aus 103 – eine Senkung des Cortisolspiegels gegenüber dem Referenzwert gezeigt. Insgesamt nahmen 162 Probanden an der Studie teil. Der Cortisolspiegel ist das wichtigste Mass zur Kontrolle der Erkrankung. Bei 26% der Probanden habe sich der Cortisolspiegel bei einer Dosierung des Medikamentes mit 900 Mikrogramm zweimal täglich normalisiert. Damit sei der primäre Endpunkt der Studie erreicht worden, so die Mitteilung weiter. Zudem habe der Median-Cortisolwert bei 48% der Probandengruppen mit 900 und 600 Mikrogramm-Dosierungen um 48% gesenkt werden können. Die Wirkung der Behandlung habe sich zudem zwölf Monate nach der Behandlung bestätigt. Mit einer Senkung des Cortisolspiegels hätten sich im Durchschnitt die klinischen Symptome des Cushing-Syndroms verbessert wie eine Verringerung des Bluthochdrucks, Cholesterol-Wertes sowie des Body-Mass-Index, heisst es weiter.

Gutartiger Hirntumor
Das Cushing-Syndrom wird durch einen gutartigen Tumor im Hypophysenvorderlappen ausgelöst, was zu einer erhöhten Ausschüttung des Adrenocorticotropes Hormons führt. Dies wiederum bewirkt eine vermehrte Kortikoidfreisetzung aus der Nebennierenrinde. Cortisol reguliert eine ganze Palette von physiologischen Funktionen, einschliesslich des Stoffwechsels und des Immunsystems. Das Cushing-Syndrom kann so zu schwerwiegenden Schäden des Herz-Kreislaufsystems sowie stoffwechsel-bedingten Erkrankungen oder zum Tod führen. Derzeit gebe es keine zugelassene Therapie für das Cushing-Syndrom.

Schwierig zu kurierende Erkrankung
Bis zur Häfte der Cushing-Syndrom-Patienten könne mit den derzeit verfügbaren Behandlungsoptionen, einschliesslich Operation oder Bestrahlung nicht kuriert werden, heisst es weiter. Am Cushing-Syndrom erkranken jährlich zehn bis 15 Patienten unter einer Million Menschen. Dabei seien die meisten zwischen 20 und 50 Jahre alt. Frauen würden mit einer dreimal höheren Häufigkeit daran erkranken als Männer. (awp/mc/ps/01)